Kvantitativní hodnocení léčebné odpovědi u pacientů s chronickou myeloidní leukémií

Bc. Martina Lepková

Bachelor's thesis

Quantitative assessment of long-term treatment response in patients with chronic myeloid leukemia

Abstract:

Chronická myeloidní leukémie (CML) se po zavedení léčby tyrozin kinázovými inhibitory (TKI) stala jedním z mála velmi dobře zvládatelných onkologických onemocnění. U většiny pacientů díky léčbě TKI dojde v relativně krátkém čase k potlačení projevů onemocnění, tento stav je nazýván remisí onemocnění. Novým cílem v léčbě CML je, aby pacienti zůstali ve stavu remise i po ukončení užívání léčby TKI. Důležitou částí je nalezení postupu, podle kterého by se dalo s velkou úspěšností dopředu vyhodnotit, u kterých pacientů bude vysazování léčby úspěšné. To by mělo být možné díky předchozímu monitorování a vyhodnocování léčebné odpovědi. Teoretická část práce se nejprve věnuje chronické myeloidní leukémii a její léčbě. Následně se zabývá metodami vhodnými pro hodnocení průběhu léčby z hodnot BCR ABL1/ABL1 naměřených v periferní krvi pacientů a metodami pro rozdělení pacientů do několika skupin na základě předchozího hodnocení průběhu léčby. V praktické části jsou metody aplikovány na anonymizovaná data pacientů z registru Infinity. Výsledkem práce je roztřídění pacientů z registru Infinity do několika skupin s rozdílnými průběhy léčby podle prvních pěti let léčby.

Abstract:

Chronic myeloid leukemia (CML) became one of a few manageable oncological diseases after treating the patients with tyrosine kinase inhibitors (TKI). Thanks to this TKI treatment most of the patients’ symptoms become suppressed in a relatively short time, this is then called the remission of the illness. The new goal in treating CML is for the patients to remain in the remission phase even after their treatment discontinuation. An important part is to find a method that could tell which patients will have successful treatment discontinuation. This could be possible thanks to previous monitoring and the evaluation of the treatment response. The theoretical part of the thesis deals with chronic myeloid leukemia and its treatment. The next part focuses on methods convenient for treatment evaluation from BCR ABL1/ABL1 values measured in patient’s peripheral blood, and with methods for distributing patients into groups based on the evaluation of the course of treatment. These methods are applied to anonymized Infinity register patient data in the practical part. The result of this work is a distribution of Infinity register patients into groups with different courses of treatment during a five-year-treatment span.

Keywords

Chronická myeloidní leukémie, Molekulární odpověď, BCR-ABL1, Tyrozin kinázové inhibitory, Halving time, Vysazování léčby, Remise bez léčby, Průběh léčby, Chronic myeloid leukemia, Molecular response, Tyrosine kinase inhibitors, Treatment discontinuation, Treatment free remission, Course of treatment

Language used: Czech

Date on which the thesis was submitted / produced: 17. 5. 2022

Thesis defence

• Date of defence: 27. 6. 2022
• Supervisor: RNDr. Tomáš Pavlík, Ph.D.
• Reader: RNDr. Jan Mužík, Ph.D.

Masaryk University

Faculty of Science

Bachelor programme / field:
Computational biology and biomedicine / Epidemiology and modeling