Alogenní transplantace krvetvorných buněk v souboru 452 pacientů v dětském a adolescentním věku: dlouhodobé výsledky, pozdní následky a komplikace

MUDr. Petra Keslová, Ph.D.

Doctoral thesis

Allogeneic stem cell transplantation in the study group of 452 patients transplanted in childhood and adolescence: long-term outcomes, late effects and complications

Abstract:

Alogenní transplantace krvetvorných buněk v dětském věku je standardní součástí léčby pro řadu maligních i nemaligních onemocnění. Se zlepšujícími se výsledky léčby se do popředí zájmu dostávají pozdní komplikace léčby, kvalita života a preventivní opatření u dlouhodobě sledovaných pacientů. Práce je zaměřena na retrospektivní komplexní analýzu klinických dat 452 pacientů alogenně transplantovaných v dětském věku a adolescenci na Transplantační jednotce Kliniky dětské hematologie a onkologie Fakultní nemocnice Motol v Praze. Jsou hodnoceny komplexně dlouhodobé pozdní následky a komplikace, s důrazem na jejich závažnost, vliv na kvalitu života a rizika předčasné následné morbidity a mortality. Dále byla hodnocena řada potenciálně rizikových klinických faktorů a jejich možný význam. Navržení optimálního alogoritmu pro dlouhodobé sledování pacientů po alogenní transplantaci a skríningové schéma pro časnou detekci sekundárních malignit je jedním z důležitých výstupů této práce.

Abstract:

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in childhood has become a standard part of treatment for various malignant and non-malignant disorders. With improved outcomes, increasing attention has been drawn to the late complications, quality of life, and preventive measures in long-term survivors. The work is focused on a comprehensive retrospective analysis of clinical data of 452 patients following allogeneic transplantation in childhood and adolescence at the Transplant Unit of the Department of Pediatric Hematology and Oncology, Motol University Hospital in Prague. Long-term late effects and complications are comprehensively assessed, emphasizing their severity, impact on the quality of life, and risks of premature subsequent morbidity and mortality. Furthermore, we evaluated several potentially risk clinical factors and their possible significance. Determining the optimal algorithm for long-term follow-up patients after allogeneic transplantation and a screening scheme for early detection of secondary malignancies is one of the most important outcomes of this work.

Keywords

Transplantace kmenových buněk krvetvorby, dětský věk, pozdní následky, kvalita života, rizikové faktory, dlouhodobé sledování Stem cell transplantation, childhood, late effects, quality of life, risk factors, long-term follow-up

Language used: Czech

Date on which the thesis was submitted / produced: 5. 4. 2021

Thesis defence

• Date of defence: 4. 6. 2021
• Supervisor: prof. MUDr. Marta Krejčí, Ph.D.
• Reader: doc. MUDr. Jakub Radocha, Ph.D., doc. MUDr. Mgr. Jiří Minařík, Ph.D., doc. MUDr. Daniel Lysák, Ph.D.

Masaryk University

Faculty of Medicine

Doctoral programme / field:
Oncology and Hematology / Hematology