Cost-of-ilness study (COI) u vybraných vzácných nádorových onemocnění

MUDr. Kateřina Kopečková, Ph.D.

Doctoral thesis

Cost-of-illness study (COI) in Selected Rare Diseases

Abstract:

Léčba pokročilého renálního karcinomu se řídí léčebnými doporučeními České onkologické společnosti, které jsou pravidelně aktualizovány a reflektují nové léčebné přípravky, které jsou centrálně schvalovány pro trh EU. V provedené analýze hodnocení nákladů léčby pokročilého renálního karcinomu jsme vycházeli z dostupných dat českého registru RENIS v období 2007- 2013. Nejnákladnější léčba byla ve skupině nemocných, kde první linií léčby byl interferon alfa , následovaný cílenou terapií TKI a zároveň v této skupině bylo dosaženo nejdelšího přežití (medián 55,4 měsíce). V limitované analýze inkrementálních nákladů se léčba třemi či dvěma liniemi inhibitory TKI dostala těsně pod hranici ochoty platit dle platné metodiky. Léčba pokročilého renálního karcinomu prošla v posledních letech výraznými změnami díky vstupu nových nákladných léčivých přípravků cílené terapie, které vedly k prodloužení života nemocných až o 3 roky. Tento úspěch je provázen výrazným navýšením nákladů na léčbu těchto nemocných. Je pravděpodobné, že bude obtížné splnit přísná kritéria vstupu nových léčivých přípravků do systému veřejného pojištění, aniž by se držitelé registrace nepodíleli nějakou formou na jejich financování. Nové inovativní nákladné léčivé přípravky a technologie jsou vyvíjeny i pro další onkologické i nenádorové indikace. K dostupnosti léčby dle nejnovějších lékařských znalostí nebude stačit jen farmakoekonomické hodnocení a spoluúčast výrobce. Změny budou muset být dalekosáhlejší. Do rozhodovacích procesů bude třeba zavzít představitele konzumentů zdravotní péče, zástupce pacientských organizací.

Abstract:

Treatment of metastatic renal cell carcinoma changed substantially in the last few years. Targeted innovative drugs completely changed the prognosis of patient with an incurable disease. Survival of about one year has extended to more than 3 years with a very good quality of life. The incidence of kidney cancer changed dramatically and rare disease with some authorized orphan drugs became a common cancer in EU. The new drugs for kidney cancer constitute major financial burden for the health budgets .Our analysis demonstrated the most effective treatment started with interferon alfa followed by several lines of systemic therapy and this was associated with high financial burden. Nowadays new more effective and more costly immunotherapy is entering the field of kidney cancer. We are still missing valid predictive markers for targeted therapy to identified the right patient for such a treatment. Health technology assessment in term of cost effective analysis are standard part in the processes of availability of new drugs after approval at the national level. Current methodology and the limits of willingness to pay are very difficult to be passed by majority of new drugs. Neither professional nor political discussion in the society took place about such an important issue in a developed society. A democratic society during a time of economic growth and stability should be able to offer a health care on the level of the current scientific knowledge. To deliver such a care we have to think critically about a change in the funding of the health care system with stronger involvement of producers and individuals.

Keywords

Vzácná onemocnění, renální karcinom, farmakoekonomie, cost- of- illness, systémová terapie, financování léčby, rare diseases, pharmacoeconomics, systemic treatment, funding of treatment

Language used: Czech

Date on which the thesis was submitted / produced: 10. 9. 2018

Thesis defence

• Date of defence: 2. 11. 2018
• Supervisor: doc. MUDr. Regina Demlová, Ph.D.
• Reader: doc. MUDr. Ilona Kocáková, Ph.D., prof. RNDr. Magdaléna Kuželová, CSc.

Masaryk University

Faculty of Medicine

Doctoral programme / field:
Medical Pharmacology (4-years) / Medical Pharmacology