CRISPR/Cas pro genovou terapii k léčbě hemoglobinopatií

Lenka Forejtová

Bachelor's thesis

CRISPR/Cas for Gene Therapy to Treat Hemoglobinopathies

Anotácia:

Tato bakalářská práce se věnuje hemoglobinopatiím, tedy dědičným poruchám struktury hemoglobinu, konkrétně srpkovité anémii a talasémii. Zaměřuje se na nové možnosti léčby těchto onemocnění pomocí genové terapie založené na technologii CRISPR-Cas. Cílem práce je objasnit princip technologie CRISPR-Cas, popsat její varianty a využití pro cílenou genovou terapii. Součástí práce je stručný přehled metod, kterými lze ovlivnit průběh onemocnění, a to včetně schválených i probíhajících klinických studií.

Abstract:

This bachelor's thesis focuses on hemoglobinopathies, which are hereditary disorders of hemoglobin structure, specifically sickle cell anemia and thalassemia. It explores new treatment possibilities for these diseases using gene therapy based on CRISPR-Cas technology. The aim of the thesis is to explain the principles of CRISPR-Cas technology, describe its variants, and its use for targeted gene therapy. The thesis includes a brief overview of methods to influence the course of these diseases through gene therapy, including both approved and ongoing clinical studies.

Kľúčové slová

CRISPR-Cas, genová terapie, hemoglobin, léčba, srpkovitá anémie, talasémie

Jazyk práce: Czech

Datum vytvoření / odevzdání či podání práce: 25. 6. 2024

Zverejniť od: 31. 12. 2999

Obhajoba závěrečné práce

• Vedúci: Mgr. Vojtěch Vejvoda, Ph.D.

University of Pardubice

Faculty of Chemical Technology

Bachelor programme / odbor:
Special Chemical and Biological Programmes / Laboratory Assistant