Vyhodnocení efektivity léčebných alternativ u pacientů s hemofilií A a inhibitorem koagulačního faktoru VIII.

MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.

Doctoral thesis

Evaluation of Effectivity of Treatment Alternatives in Patients with Haemophilia A and Coagulation Factor VIII Inhibitor

Anotácia:

Cílem práce bylo zhodnotit účinnost aktivovaného koncentrátu protrombinového komplexu (aPCC) a rekombinantního faktoru VII (rFVIIa) v léčbě akutního krvácení u hemofiliků s inhibitorem. Zhodnoceno bylo 175 epizod léčených rFVIIa a 63 léčených aPCC. Při léčbě rFVIIa docházelo oproti aPCC dříve k zástavě krvácení, ale s vyšším počtem jeho recidiv. Navýšení první aplikované dávky rFVIIa přineslo zvýšení účinnosti terapie (pokles recidiv krvácení téměř na polovinu) bez podstatného nárůstu kumulativní spotřeby na epizodu. Účinnost terapie se zvýšila i se zkrácením intervalu od začátku krvácení do zahájení aplikace rFVIIa pod 2 hodiny a s využitím domácí léčby, což oboje snížilo počet recidiv krvácení. Při domácí léčbě byla nižší kumulativní spotřeba aPCC k léčbě krvácení do kloubů (přibližně o třetinu), zatímco spotřeba rFVIIa se při využití domácí terapie nesnížila.

Abstract:

The Aim of the work was to evaluate efficacy and consumption of the activated prothrombin complex concentrate (aPCC) or the recombinant activated factor VII (rFVIIa) in treatment of bleeding episodes in haemophiliacs with factor VIII inhibitor In our experience treatment with rFVIIa stopped the bleeding earlier than aPCC however with higher number of re-bleedings. Increased starting dose of rFVIIa in treatment of haemarthrosis increased treatment efficacy (incidence of re-bleedings was reduced by half) without marked rise of cumulative consumption per episode. Early treatment with rFVIIa appears to be more effective compared with delayed treatment in controlling bleeding. Home infusion of rFVIIa reduced the number of re-bleedings and home infusion of aPCC in treatment of haemarthrosis reduced the cumulative dose approximately by 1/3 whereas the consumption of rFVIIa infused at home was identical.

Kľúčové slová

Haemophilia A, inhibitor, treatment, efficacy, aPCC, rFVIIa

Jazyk práce: Czech

Datum vytvoření / odevzdání či podání práce: 14. 4. 2009

Obhajoba závěrečné práce

• Obhajoba proběhla 14. 4. 2009
• Vedúci: prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc.

Masaryk University

Faculty of Medicine

Doctoral programme / odbor:
Internal Medicine (4-years) / Internal Medicine