Pokroky v terapii cystické fibrózy a dalších monogenně dědičných chorob

Mgr. Michaela Pyszková

Bakalářská práce

Progress in therapy of cystic fibrosis and other diseases with monogenic inheritance

Anotace:

Cystická fibróza a jiné monogenně dědičné poruchy jsou vhodnými kandidáty pro genovou terapii, neboť v převážné většině u nich jsou způsobeny mutací jednoho genu. Genová terapie spočívá ve vnesení požadované genetické informace za pomocí vektorového systémů do buňky. V této práci jsou popsány jak virové vektorové systémy, jako jsou adenoviny, adeno-asociované viry, retroviry, alphaviry, herpesviry a vaccinia viry, tak i nevirové vektory, např. plazmidy DNA, oligonukleotidy, lipoplexy a polyplexy. U vybraných monogenně dědičných chorob, které jsou stručně charakterizovány v první části práce, jsou popsány pokroky ve výzkumu jejich genové terapie. Součástí práce je také zhodnocení využití vektorových systémů aplikovaných v rámci jednotlivých preklinických a klinických studií.

Abstract:

Cystic fibrosis and other monogenetically inherited diseases are great candidates for gene therapy as they are caused by one gene mutation. Gene therapy is based on transfer of "healthy" gene into "sick" cell using appropriate vector system. In this study are described those vector system including adenoviruses, adeno-associated viruses, retroviruses, alphaviruses, herpesviruses, vaccinia viruses and also non-viral viruses as are DNA plasmids, oligonucleotides, lipoplexes and polyplexes. The main part of the thesis is focused on the up to date situation in progress in gene therapy for selected diseases, which are briefly characterized in the first section of this thesis. The final part summarizes effectivity of the mostly used vector systems applied in preclinical and clinical studies.

Klíčová slova

monogenně dědičné choroby, genová terapie, vektor, preklinická a klinická studie

Jazyk práce: čeština

Datum vytvoření / odevzdání či podání práce: 14. 5. 2010

Obhajoba závěrečné práce

• Obhajoba proběhla 7. 6. 2010
• Vedoucí: Mgr. Jiřina Medalová, Ph.D.

Masarykova univerzita

Přírodovědecká fakulta

Bakalářský studijní program / obor:
Chemie / Biologie se zaměřením na vzdělávání