Regulation and Pharmacovigilance in Academic Paediatric Clinical Trials

Mgr. Kateřina Nebeská, Ph.D.

Disertační práce

Anotace:

Tato disertační práce se zabývá problematikou provádění pediatrických klinických studií a faktory, které mohou ovlivnit jejich realizaci a úspěšné ukončení. Zaměřuje se zejména na rozdíly mezi klinickými studiemi u dospělé a pediatrické populace, a to z hlediska fyziologických a farmakologických odlišností mezi dětmi a dospělými. Dále popisuje specifika jednotlivých věkových kategorií u dětských pacientů. Součástí práce je také rozbor etického a regulačního rámce, jenž je nutný u pediatrických klinických studiích dodržovat. Pediatrické studie mají svá vlastní úskalí, například obtížný a často nedostatečný nábor a retenci pacientů, volbu a optimalizaci vhodné dávky léčiva či omezenou velikosti souboru, která může ovlivnit statistickou sílu a přenos výsledků do klinické praxe. Tyto aspekty je nezbytné zohlednit již při plánování klinické studie, aby mohla být úspěšně dokončena a přinesla validní data. Praktická část práce se proto zaměřuje na analýzu míry úspěšného dokončování pediatrických klinických studií, na důvody jejich předčasného ukončení a na problematiku včasného zveřejňování výsledků jak v registrech klinických studií, tak v odborné literatuře.

Abstract:

This dissertation addresses the challenges of conducting paediatric clinical trials and the factors that may influence their implementation and successful completion. It focuses particularly on the differences between clinical trials in adult and paediatric populations, considering the physiological and pharmacological distinctions between children and adults. Furthermore, it describes the specific characteristics of individual paediatric age groups. The thesis also analyses the ethical and regulatory framework that must be strictly adhered to in paediatric clinical trials. Such studies face unique challenges, including complex and often insufficient patient recruitment and retention, the selection and optimisation of appropriate drug dosing, and the limitations posed by small sample sizes, which may affect statistical power and the translation of results into clinical practice. These aspects must be taken into account already at the trial design stage to ensure successful completion and the generation of valid and clinically meaningful data. The practical part of the dissertation, therefore, focuses on analysing the success rates of paediatric clinical trials, the reasons for their premature termination, and issues related to the timely dissemination of results in both clinical trial registries and the scientific literature.

Keywords

Clinical trials, Paediatrics, Registry, Results, Publication bias, Off-label use

Jazyk práce: angličtina

Datum vytvoření / odevzdání či podání práce: 3. 9. 2025

Obhajoba závěrečné práce

• Obhajoba proběhla 10. 12. 2025
• Vedoucí: PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
• Oponent: Prof. Zoi Dorothea Pana, PhD., Prof. PharmDr. Radek Kučera, Ph.D.

Masarykova univerzita

Lékařská fakulta

Doktorský studijní program / obor:
Farmakologie / Farmaceutická medicína