Farmakoekonomický model hodnocení nákladové efektivity paliperidonu - long acting injection při změně stávajícího terapeutického modelu léčby schizofrenie

Mgr. Šárka Veselá

Advanced ('rigorózní') thesis

Pharmaco-economic model of the assessment of Cost Effectiveness of paliperidone - long acting injection, modifying an existing therapeutic treatment model of schizophrenia

Abstract:

Předkládaná práce dokumentuje simulaci reálné nákladové efektivity paliperidon palmitátu (dlouhodobé injekce) P-LAI při udržovací terapii pacientů se schizofrenií při změně stávajícího terapeutického modelu léčby, která je nyní používaná v souladu indikačními omezeními stanovenými SUKL v předcházejících řízeních o stanovení výše a podmínek úhrady. Schizofrenie je chronické, devastující, nevyléčitelné onemocnění, vedoucí k významné celkové disabilitě, ztrátě sociálního začlenění i zaměstnání. Prevalence schizofrenie v ČR je 1%, roční incidence je udávána v rozmezí 2-4 případů na 10 000 obyvatel. Mortalita je u pacientů se schizofrenií přibližně 2,5x vyšší než v běžné populace. Cílem dlouhodobé (udržovací) léčby je dosažení a udržení remise a prevence relapsu, kdy zásadní faktor úspěšné terapie je compliance pacienta. Nasazení injekčního paliperidonu (P-LAI) v dřívější fázi onemocnění (ihned po stabilizaci) vede k udržení pacientů déle v remisi a tak zvyšuje jejich kvalitu života. Nákladová efektivita je zpracována z pohledu plátce v podobě Cost Utility Analýzy, využívající Markovův Model, výstupem je ICER/QALY ve srovnání s jinými komparátory, zejména risperidonem p.o., dále pak depotním risperidonem (R-LAI) a paliperidonem palmitátem ER p.o.. Nejzásadnější proměnné jsou poměr rizika compliance, relapsu a poměru pacientů, kteří mění medikaci z důvodu nedostatku účinnosti, vedlejších nežádoucích účinků, nebo na žádost pacienta. Ve srovnání paliperidonu palmitátu (P-LAI) oproti risperidonu p.o. bylo prokázáno získání 0,903 let v plné kvalitě života, čemuž odpovídá hodnota ICER ve výši 414 018 Kč/QALY. Výsledek je podpořen deterministickou a probabilistickou analýzou senzitivity, paliperidon (P-LAI) je nákladově efektivní v 97% simulací ve srovnání s risperidonem p.o.. Vzhledem k výsledkům lze náklady vynaložené na rok získaného života považovat za nákladově efektivní.

Abstract:

The presented thesis demonstrates the simulation of realistic cost-effectiveness analysis of paliperidone palmitate (long acting injection) P-LAI during maintenance therapy in patients with schizophrenia at changing existing therapeutic treatment model, which is now used in accordance of indication limitations set out by SUKL in the preceding procedures for determining the level and conditions of reimbursement. Schizophrenia is a chronic, devastating, incurable disease, leading to significant overall disability, loss of social inclusion and employment. The prevalence of schizophrenia in the Czech Republic is 1%, the annual incidence is reported in the range of 2-4 cases per 10 000 population. Mortality in patients with schizophrenia is approximately 2.5 times higher than in the general population. The goal of long-term (maintenance) treatment is to achieve and maintain remission and relapse prevention, the crucial factor in the successful therapy is patient compliance. Deployment of the injection of paliperidone (P-LAI) at an earlier stage of disease (immediately after stabilization) keeps the patients in the remission longer and thus improves their quality of life. Cost-effectiveness analysis is performed from the payer’s perspective in the form of Cost Utility Analysis using a Markov model, the output is ICER/QALY compared with other comparators, especially risperidone p.o., then depot risperidone (R-LAI) and paliperidone palmitate ER p.o.. The most significant variables are the risk compliance, relapse and the proportion of patients who change medication due to lack of efficacy, side effects, or at the request of the patient. Compared paliperidone palmitate (P-LAI) versus risperidone p.o. has been shown to obtain 0,903 years of full quality of life, which corresponds to ICER value of CZK 414,018/QALY. The result is supported by the deterministic and probabilistic sensitivity analysis, paliperidone (P-LAI) is cost-effective in 97% of simulations compared with risperidone p.o.. Given the results, the costs spent for the gained year of life, can be considered as cost-effective.

Keywords

Cost Utility Analýza, Schizofrenie, Paliperidon, Risperidon, Cost Utility Analysis, Schizophrenia, Paliperidone, Risperidone

Language used: Czech

Date on which the thesis was submitted / produced: 30. 9. 2014

Thesis defence

• Date of defence: 27. 1. 2015
• Reader: RNDr. Ondřej Májek, Ph.D., MUDr. Aleš Kmínek, MBA

Masaryk University

Faculty of Science

Advanced ('rigorózní řízení') programme / field:
Experimental Biology / Mathematical Biology