Meta-analýza klinických pokusů

Mgr. Pavla Krajíčková, Ph.D.

Doctoral thesis

Meta-analysis of Clinical Trials

Abstract:

Metaanalýza je v klinickém výzkumu nezbytnou a dynamicky se rozvíjející disciplínou. Práce poskytuje přehledný úvod do problematiky metaanalýzy a následně se zaměřuje na její nejčastější cíl, kterým je porovnání dvou typů léčby. Konkrétně se zaměřuje na studie s binárním datovým záznamem a na méně častou ale přímočařeji interpretovatelnou možnost porovnání dvou typů léčby pomocí odhadu rozdílu společných pravděpodobností úspěchu. V práci jsou uvažovány dva přístupy. První přístup je založen na lineárním modelu s náhodnými efekty, pro který je odvozen jak bodový odhad rozdílu společných pravděpodobností úspěchu, tak i interval spolehlivosti pro rozdíl společných pravděpodobností úspěchu. Druhý přístup je založen na zobecněném lineárním modelu se smíšenými efekty a i v tomto případě je uvažován jak bodový odhad rozdílu společných pravděpodobností úspěchu, tak i interval spolehlivosti pro rozdíl společných pravděpodobností úspěchu. Součástí práce jsou simulační studie věnující se vlastnostem jednotlivých odhadů, jejich srovnání a doporučení pro praktické použití.

Abstract:

Meta-analysis is an essential and dynamically developing discipline in the clinical research. This thesis presents a well-arranged introduction into the problematics of meta-analysis and then concentrates on the most frequent target, which is the comparison of the two types of treatment. In detail it concentrates on studies with binary data record and on less frequent, but more directly interpretable possibility of comparing two types of treatment according to the estimation of the difference of the common probabilities of success. This thesis considers two approaches. The first one is based on the linear model with random effects, for which the point estimate of the difference of the common probabilities of success is derived, as well as confidence interval for the difference of the common probabilities of success. The second approach is based on the generalized linear model with mixed effects and also in this case the point estimate of the difference of the common probabilities of success together with the confidence interval of the common probabilities of success are considered. One part of this thesis is formed by simulation studies, which discuss the characteristics of the individual estimates, their comparison and practical application recommendations.

Keywords

metaanalýza, multicentrální studie, pravděpodobnost úspěchu, bodový odhad, interval spolehlivosti, lineární model s náhodnými efekty, zobecněný lineární model se smíšenými efekty

Language used: Czech

Date on which the thesis was submitted / produced: 10. 10. 2017

Thesis defence

• Date of defence: 16. 1. 2018
• Supervisor: prof. RNDr. Gejza Wimmer, DrSc.
• Reader: doc. PaedDr. RNDr. Stanislav Katina, Ph.D., doc. RNDr. Viktor Witkovský, CSc.

Masaryk University

Faculty of Science

Doctoral programme / field:
Matematics (4-years) / Probability, Statistics and Mathematical Modelling